研究员以携带致病性涛蛋白的果蝇为药物测试对象,结果发现这种药物能抑制神经退化,将果蝇的寿命延长约两周。研究员说:“剂量越高,我们看到果蝇寿命改善的情况越大。”为验证效果,研究员以用于测试致病性涛蛋白形成的生物传感器细胞,进一步测试这种药物。结果发现,药物成功穿透细胞,减少涛蛋白聚集。

新研发的RI-AG03肽抑制剂能针对涛蛋白上两个容易发生聚集的热点,通过靶向治疗阻断涛蛋白聚集与形成原纤维,从而可能帮助预防认知能力下降。

据了解,涛蛋白在维持脑细胞的结构和功能方面起着关键作用,但阿尔茨海默症会导致这些蛋白质发生故障,聚集在一起形成长长扭曲的原纤维(fibrils)。随着原纤维积累,便会产生大量扭曲的涛蛋白,堵塞神经元,阻止它们获得营养和信号。随着越来越多神经元死亡,记忆、思维和行为会逐渐受损,导致认知能力下降。

阿尔茨海默症是最常见的一种失智症。国际研究小组在治疗阿尔茨海默症的药物开发方面,近期取得突破。这是由英国兰卡斯特大学领导,与英国的南安普顿大学、诺丁汉特伦特大学、日本东京都医学综合研究所和美国得克萨斯大学西南医学中心组成的国际团队共同展开的研究。

延伸阅读

药物可抑制神经退化

近期发表在《阿尔茨海默症与失智症:阿尔茨海默症协会杂志》(Alzheimer’s & Dementia: The Journal of the Alzheimer’s Association )上的研究报告指出,在果蝇和人类细胞的测试中,一款名为“RI-AG03”肽抑制剂的新药物,有望防止脑细胞中的涛(Tau,全称为Tubulin associated unit)蛋白积聚。

研究员相信,这项研究成果对神经退行性疾病领域的药物开发会产生重大影响,但研究仍处于初期阶段,还未能知道这药物对人类的有效性与安全性。研究员希望通过更多资金、更多伙伴关系,以及更多人参加失智症相关研究,提早让治疗药物成为现实,战胜失智症。